Überwachung der Sicherheit von Zelltherapeutika (CBMPs)

Zelltherapeutika (CBMPs) sowie auch andere Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) werden im Rahmen eines zentralisierten Verfahrens von der Europäischen Kommission für den Markt in der Europäischen Union zugelassen. In Deutschland kann das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) für ein nicht routinemäßig hergestelltes ATMP eine nationale Genehmigung (§ 4b AMG) erteilen. Bei beiden Verfahren werden Qualität, Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels überprüft und das Nutzen-Risiko-Verhältnis bewertet. Für das zentralisierte Zulassungsverfahren sind in der Regel Daten aus kontrollierten klinischen Prüfungen vorzulegen; die Anforderungen bei der nationalen Genehmigung können dem Entwicklungsstand des ATMP entsprechend modifiziert werden. Nach der Zulassung/Genehmigung besteht für den Zulassungs-/Genehmigungsinhaber die Verpflichtung, den zuständigen Behörden alle schweren Nebenwirkungen zu melden sowie regelmäßig Sicherheitsberichte vorzulegen. Falls erforderlich, können unter anderem Unbedenklichkeitsstudien (Post-authorisation safety studies, PASS) beauflagt werden. Mithilfe der regulatorischen Maßnahmen soll die Sicherheit der neuartigen Therapien überwacht und verbessert werden.