Neue Option bei M. Pompe

Auszug

Avalglucosidase alfa (AVA; Nexviazyme®) ist eine Weiterentwicklung der Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alfa (AL; Myozyme®), die das Fortschreiten eines Morbus Pompe verlangsamen kann. Ergebnisse der Phase-III-Vergleichsstudie COMET zeigen, dass das rekombinante Enzym AVA verglichen mit AL eine qualitativ bessere Bindung an den Mannose-6-Phosphat-Rezeptor aufweist, was zu einer besseren Aufnahme in den Zielzellen führt. In die multizentrische, randomisierte Doppelblindstudie wurden 100 therapienaive Patienten mit Late-onset-Morbus-Pompe eingeschlossen. Primärer Endpunkt war der Einfluss auf die Atemmuskulatur (forcierte Vitalkapazität [FVC]) nach 49 Wochen. Patienten unter AVA erreichten im Vergleich zu Patienten, die mit AL behandelt worden waren eine um 2,43 % höhere FVC. Der Unterschied war statistisch knapp nicht signifikant. Bei sekundären Endpunkten wie der Veränderung der Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest wurden klinisch relevante Verbesserungen verzeichnet. Die Daten sprechen auch für ein besseres Verträglichkeitsprofil von AVA. …