ALL oder Lymphom bei Kindern: orale Antikoagulation kein Standard

Das klinische Bild von APDS ist heterogen mit erhöhter Infektanfälligkeit, Immunschwäche, Autoimmunität, Malignität, Allergien und Autoinflammation. Betroffene weisen zwar typische Laborabnormitäten auf, aber eine eindeutige Diagnose kann jedoch nur anhand einer genetischen Untersuchung gestellt werden.

Ursache von APDS (Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome) ist ein Gendefekt der zellulären Phosphoinositid-3-Kinase δ (PI3Kδ). Dieses Enzym gehört zur Familie der Kinasen und spielt eine zentrale Rolle bei der zellulären Signaltransduktion, insbesondere bei der Entwicklung und Funktion des Immunsystems.

Beim Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome (APDS) handelt es sich um einen seltenen, schweren progredienten Immundefekt mit äußerst heterogener Symptomatik. Eine frühzeitige Diagnosestellung und Therapie ist für das Überleben der Patienten von entscheidender Bedeutung. 

Zur Unterstützung der Chemotherapie werden heute meist langwirksame G-CSF genutzt, die nur einmal pro CTX-Zyklus verabreicht werden müssen. Diese verlängere Wirksamkeit wurde bisher durch eine Kopplung des G-CSF Moleküls an Polyethylenglykol (PEG) erreicht. Ein neuentwickeltes G-CSF kann erstmals eine lange Wirksamkeit ohne PEGylierung erreichen und den zunehmenden Bedarf an einer langwirksamen PEG-freien CIN-Prophylaxe decken.

Die klinische Wirksamkeit eines PEG-freien G-CSF wurde in drei Phase III-Studien im Vergleich zu bisher verfügbaren kurz- und langwirksamen PEGylierten G-CSF belegt. Die PEG-freie Substanz erwies sich als mindestens ebenso wirksam, mit anhaltender Wirkung über alle Chemotherapiezyklen.

Die Neutropenie-Prophylaxe mit G-CSF hat einen festen Stellenwert in der Supportivtherapie onkologischer Patienten. Die zunehmende Prävalenz von Antikörpern gegen Polyethylenglykol (PEG) führt zu einem wachsenden Bedarf für nicht-PEGylierte langwirksame G-CSF. Erfahren Sie hier mehr über neue Erkenntnisse und Entwicklungen zur Neutropenie-Prophylaxe mit G-CSF.