Zu den wesentlichen Substanzgruppen in der Psychopharmakotherapie gehören Antidepressiva, Phasenprophylaktika (Stimmungsstabilisierer), Antipsychotika, Anxiolytika und Hypnotika, Antidementiva, Psychostimulanzien sowie Substanzen zur Rückfallprophylaxe bei Suchterkrankungen. Die meisten Psychopharmaka beeinflussen direkt oder indirekt die Wirkung von Neurotransmittern an Rezeptoren. Direkte Rezeptorwirkungen (zumeist antagonistische Effekte) bestimmen häufig unmittelbar die Nebenwirkungen einer Substanz. Die Rückführung spezifischer klinisch erwünschter Zieleffekte auf ein umschriebenes molekulares Wirkprinzip ist dagegen nicht immer möglich oder spezifisch. Viele Substanzen wirken nicht nur in ihrer Hauptindikation, sondern werden auch bei anderen Indikationen (ggf. »off-label«) eingesetzt, für die keine Zulassung besteht.
