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01.07.2021 | Amyloidose des Nervensystems | Nachrichten

Neuer Meilenstein

Erster Erfolg mit CRISPR-Genschere bei Amyloid-Polyneuropathie

verfasst von: Thomas Müller

Steht die erste Gen-Editing-Therapie vor der Tür? Jedenfalls scheint die Genschere CRISPR-Cas9 auch bei Menschen gut zu funktionieren. In einer Phase-1-Studie konnten Ärzte die Produktion von pathogenem Transthyretin bei familiärer Amyloid-Polyneuropathie drastisch senken.

Literatur

Gillmore JD et al. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis: New Engl J Med 2021; https://doi.org/10.1056/NEJMoa2107454

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