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Zulassung für Tofersen bei genetischer ALS-Form

Erschienen in:
Verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 10/2024

Auszug

Die Europäische Kommission hat Tofersen (Qalsody®) zugelassen. Tofersen wird für die Behandlung bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) eingesetzt, wenn diese mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen assoziiert ist. In der doppelblinden Phase-III-Studie VALOR erhielten Erkrankte randomisiert 24 Wochen lang Tofersen 100 mg oder ein Placebo. Primärer Endpunkt war die Veränderung des ALS Functional Ratings Scale-Revised bis Woche 28. Die Ergebnisse zeigten einen Effekt von Tofersen, jedoch ohne statistische Signifikanz. Es handelt sich daher um eine „Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen“. Diese kann erteilt werden, wenn das Nutzen-Risiko-Verhältnis als positiv erachtet wird, es aber aufgrund der Seltenheit der Erkrankung unwahrscheinlich erscheint, dass unter normalen Umständen statistisch aussagekräftige Evidenz gewonnen wird. …
Titel
Zulassung für Tofersen bei genetischer ALS-Form
Verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
23.10.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 10/2024
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-024-4089-2

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