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Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin 16/2023

15.09.2023 | Anämien | Pharmaforum

Paroxysmale nächtliche Hämaglobulinurie (PNH)

Aspaveli® - Anämie bei PNH verbessern

verfasst von: Dr. med. Thomas Meißner

Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Ausgabe 16/2023

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Auszug

Pegcetacoplan (Aspaveli®) von Swedish Orphan Biovitrum ist ein pegyliertes Pentadecapeptid, das als C3-Komplement-Inhibitor sowohl die intra- als auch die extravaskuläre Hämolyse kontrolliert. Die Substanz ist indiziert für die Behandlung von Erwachsenen mit PNH, die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens drei Monate nach wie vor anämisch sind. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie PEGASUS, in der Pegcetacoplan im Vergleich zum C5-Inhibitor Eculizumab bei Erwachsenen mit PNH untersucht wurde, die trotz Eculizumab-Vorbehandlung eine anhaltende Anämie aufwiesen. Nach 16 Wochen hatte sich der durchschnittliche Hb-Wert unter Pegcetacoplan signifikant stärker erhöht als in der Kontrollgruppe. 34% der Behandelten erreichten eine Hb-Normalisierung (vs. 0%), 85% benötigten zudem keine Transfusionen (vs. 15%; p < 0,001). Die Behandlung ging mit einer klinisch relevanten Steigerung der Lebensqualität einher. …
Metadaten
Titel
Paroxysmale nächtliche Hämaglobulinurie (PNH)
Aspaveli® - Anämie bei PNH verbessern
verfasst von
Dr. med. Thomas Meißner
Publikationsdatum
15.09.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 16/2023
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-023-2960-6

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