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Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie 4/2022

13.04.2022 | Aplastische Anämie | Journal club

Erstlinientherapie bei schwerer aplastischer Anämie

Therapieoptimierung durch Addition von Eltrombopag zur Standardimmunsuppression

verfasst von: Prof. Dr. med. Erhard Hiller

Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie | Ausgabe 4/2022

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Auszug

Hintergrund und Fragestellung: Seit 1980 gibt es experimentell gesicherte Hinweise, dass eine schwere aplastische Anämie (SAA) in der Mehrzahl der Fälle auf dem Boden autoimmuner Prozesse entsteht und nur sehr selten auf einem genetischen Defekt beruht. Die Standardtherapie der immunbedingten SAA umfasst seit 1991 Antithymozytenglobulin (ATG) - meist vom Pferd (hATG) - plus Cyclosporin. Der Thrombopoetinrezeptoragonist (TRA) Eltrombopag wird seit 2010 erfolgreich bei der Immunthrombopenie (ITP) eingesetzt [ 1]. In einer 2012 publizierten Studie des National Institutes of Health (NIH) in Bethesda, MD/USA, konnte gezeigt werden, dass Eltrombopag auch bei Patienten mit SAA wirkt. Bei 11 von 25 Patienten (44 %), die auf die initiale Immunsuppression nicht angesprochen hatten, zeigte die Behandlung mit dem TRA Wirkung [ 2]. In einer weiteren offenen Phase-I/II-Studie des NIH erwies sich Eltrombopag in Kombination mit hATG plus Cyclosporin bei Patienten mit bislang unbehandelter SAA als effektiv, ohne das es zu zusätzlichen Toxizitäten kam [ 3]. Dies führte zu der Hypothese, das Eltrombopag nicht nur die Thrombopoetinrezeptoren, sondern wahrscheinlich auch die hämatopoetischen Stammzellen stimuliert und somit einen Beitrag zum Anstieg der hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen leistet [ 4]. Diese neuen Erkenntnisse führten dann zur Konzeption der hier vorgestellten offenen Phase-III-Studie [ 5]. …
Literatur
1.
Zurück zum Zitat Hiller E. Arzneimitteltherapie. 2010; 28:184-90 Hiller E. Arzneimitteltherapie. 2010; 28:184-90
2.
Zurück zum Zitat Olnes MI et al. N Engl J Med. 2012; 367(1):11-9 Olnes MI et al. N Engl J Med. 2012; 367(1):11-9
3.
Zurück zum Zitat Townsley DM et al. N Engl J Med. 2017; 376(16):1540-50 Townsley DM et al. N Engl J Med. 2017; 376(16):1540-50
4.
Zurück zum Zitat Desmond R et al. Blood. 2014; 123(12):1818-25 Desmond R et al. Blood. 2014; 123(12):1818-25
5.
Zurück zum Zitat Peffault de Latour R et al. N Engl J Med. 2022; 386(1):11-23 Peffault de Latour R et al. N Engl J Med. 2022; 386(1):11-23
6.
Zurück zum Zitat Scheinberg P. N Engl J Med. 2022; 386(1):89-90 Scheinberg P. N Engl J Med. 2022; 386(1):89-90
Metadaten
Titel
Erstlinientherapie bei schwerer aplastischer Anämie
Therapieoptimierung durch Addition von Eltrombopag zur Standardimmunsuppression
verfasst von
Prof. Dr. med. Erhard Hiller
Publikationsdatum
13.04.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Hämatologie + Onkologie / Ausgabe 4/2022
Print ISSN: 2662-1754
Elektronische ISSN: 2662-1762
DOI
https://doi.org/10.1007/s15004-022-9006-6