18.11.2020 | Konsensuspapiere Open Access
Arzneimittel für neuartige Therapien – Perspektiven, Chancen, Herausforderungen
Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)
- Zeitschrift:
- Monatsschrift Kinderheilkunde
Redaktion
Einführung
Beschreibung des therapeutischen Potenzials
Wirkstoff
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Arzneimittel
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Firma
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Zulassung
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Indikation
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Klassifizierung ATMP
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Onasemnogen abeparvovec
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Zolgensma®
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Avexis
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18.05.2020
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Spinale Muskelatrophie Typ 1
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Gentherapie
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Betibeglogen autotemcel
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Zynteglo®
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Bluebird bio
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29.05.2019
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Beta-Thalassämie
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Gentherapie
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Voretigen neparvovec
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Luxturna®
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Novartis
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22.11.2018
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Retinitis pigmentosa und Leberamaurose
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Gentherapie
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Axicabtagen ciloleucel
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Yescarta®
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Gilead
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23.08.2018
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B‑Zell-Lymphom (DLBCL und PMBCL)
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Gentherapie (CAR-T)
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Tisagenlecleucel
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Kymriah®
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Novartis
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23.08.2018
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Akute lymphatische Leukämie und B‑Zell-Lymphom (DLBCL)
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Gentherapie (CAR-T)
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Autologe Zellen
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Strimvelis®
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Orchard Therapeutics
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26.05.2016
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ADA-SCID
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Gentherapie
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