Annual Meeting 2020 der American Society of Hematology *virtuell*

Für Patienten mit chronisch lymphatischer Leukämie (CLL) und Richter-Transformation könnte eine Therapie mit CAR-T-Zellen eine neue Perspektive bieten. Israelische Forscher erreichten mit einer Methode, mit der direkt im Krankenhaus innerhalb von zehn Tagen CAR-T-Zellen hergestellt werden, vielversprechende erste Ergebnisse.

In der Situation des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms (r/r MM) wurden bereits verschiedene Tripelregime mit dem Anti-CD38-Antikörper Daratumumab in Phase-III-Studien etabliert. In der APOLLO-Studie wurde der Antikörper jetzt in subkutaner Applikationsform zusammen mit Pomalidomid und Dexamethason geprüft.

Je früher, desto besser – dies scheint auf den Einsatz des bispezifischen Antikörpers (BiTE, "bispecific T cell engager") Blinatumomab in der Therapie von Kindern mit Philadelphia-Chromosom(Ph)-negativer, CD19-positiver, B-Vorläufer (BCP) akuter lymphatischer Leukämie (ALL) zuzutreffen.

Möglicherweise kann die Addition des oralen BET-Inhibitors CPI-0610 zur Therapie mit Ruxolitinib bei Patienten mit bislang unbehandelter Myelofibrose das Ansprechen auf den Januskinase(JAK)-Hemmer verbessern. Die Proteine der BET-Familie binden an Chromatin und regulieren die Transkription von Genen, die an profibrotischen und inflammatorischen Prozessen beteiligt sind.

Fortgeschrittene indolente Non-Hodgkin-Lymphome (iNHL) – insbesondere das follikuläre Lymphom (FL) und das Marginalzonen-Lymphom (MZL) – rezidivieren bei den meisten Patienten unter den Standardtherapien immer wieder aufs Neue. Daraus ergibt sich auch bei diesen niedrig malignen Lymphomen der Bedarf für neue, effektive Therapieoptionen.

Bisher ist noch keine CAR(chimärer Antigenrezeptor)-T-Zell-Therapie für das follikuläre Lymphom (FL) zugelassen. Gegen das Antigen CD19 gerichtete CAR-T-Zellen zeigen nun erste Erfolge beim refraktären oder rezidivierten (r/r) FL.

Trotz aller Fortschritte ist die Behandlung von Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in chronischer Phase, die bereits gegenüber zwei oder mehr Vortherapien resistent oder intolerant sind, herausfordernd. Die Therapien sind nur mäßig effektiv, schlecht verträglich oder beides. Nun kommt mit Asciminib eine vielversprechende neue Behandlungsoption für die Drittlinientherapie.

Blutungen bei Leukämiepatienten mit einer verminderten Anzahl an Blutplättchen (Thrombozytopenie) sind ein großes Problem. Die Lösung hierfür scheint jedoch nicht das vorbeugend off-label angewandte Antifibrinolytikum Tranexamsäure zu sein, wie aktuelle Ergebnisse der US-amerikanischen Studie TREAT (A-TREAT) zeigen.

Eine allogene hämatologische Stammzelltransplantation eröffnet vielen Patienten mit schweren malignen und nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen die Chance auf Heilung. Das kurative Potenzial wird allerdings durch das Risiko einer akuten oder chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung gefährdet. 

Für Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloHSZT) die einzige potenziell kurative Therapieoption. Jetzt zeigte sich: auch Patienten mit Hochrisiko-MDS zwischen 50 und 75 Jahren erfahren von der alloHSZT einen deutlichen Überlebensvorteil.

Der Inhibitor der Phosphatidylinositol-3-Kinase-delta (PI3Kδ) Umbralisib verspricht mit seiner hohen Selektivität eine besonders gute Wirksamkeit bei chronisch lymphatischer Leukämie (CLL). Damit könnte bald ein neuer Kombinationspartner für die Erstlinientherapie zur Verfügung stehen.

Der Polycythaemia vera widmete sich bei der 62. ASH-Jahrestagung eine eigene Sitzung – und hier ganz besonders aktuellen Studienergebnissen zur Interferontherapie. Sie könnte auch bei Niedrigrisiko-Patienten sinnvoll sein und bei anhaltendem komplettem hämatologischem Ansprechen (CHR) unter Umständen auch mal pausiert werden.