Erschienen in:
24.01.2017 | Spinale Muskelatrophien | infopharm
Bald Therapie gegen spinale Muskelatrophie?
verfasst von:
Springer Medizin
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 1/2017
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Auszug
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat den Antrag von Biogen auf Zulassung des Prüfpräparats Nusinersen zur Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) angenommen. Die eingereichten Anträge basieren auf einer Zwischenauswertung der Phase-III-Studie ENDEAR zur Evaluierung von Nusinersen bei einer im Säuglingsalter einsetzenden SMA-Symptomatik (Typ I) sowie Daten aus unverblindeten Studien zu anderen Patientenkollektiven. SMA trifft meist Kleinkinder, ist bis heute nicht heilbar und gehört zu den seltenen Krankheiten. Zuvor hatte schon die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA den Zulassungsantrag entgegengenommen. Beide Behörden haben beschleunigte Beurteilungsverfahren bewilligt. Im Falle einer Zulassung wäre Nusinersen die erste Therapie zur Behandlung der SMA, eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen. …