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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 1/2017

24.01.2017 | Spinale Muskelatrophien | infopharm

Bald Therapie gegen spinale Muskelatrophie?

verfasst von: Springer Medizin

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 1/2017

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Auszug

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat den Antrag von Biogen auf Zulassung des Prüfpräparats Nusinersen zur Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) angenommen. Die eingereichten Anträge basieren auf einer Zwischenauswertung der Phase-III-Studie ENDEAR zur Evaluierung von Nusinersen bei einer im Säuglingsalter einsetzenden SMA-Symptomatik (Typ I) sowie Daten aus unverblindeten Studien zu anderen Patientenkollektiven. SMA trifft meist Kleinkinder, ist bis heute nicht heilbar und gehört zu den seltenen Krankheiten. Zuvor hatte schon die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA den Zulassungsantrag entgegengenommen. Beide Behörden haben beschleunigte Beurteilungsverfahren bewilligt. Im Falle einer Zulassung wäre Nusinersen die erste Therapie zur Behandlung der SMA, eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen. …
Literatur
Metadaten
Titel
Bald Therapie gegen spinale Muskelatrophie?
verfasst von
Springer Medizin
Publikationsdatum
24.01.2017
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 1/2017
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-017-2041-4

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