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American Journal of Cardiovascular Drugs

Erschienen in:

22.11.2024 | Research Letter

Cardiovascular Safety of Patisiran Among Transthyretin Cardiac Amyloidosis: A Meta-analysis

verfasst von: Vikash Jaiswal, Kriti Kalra, Novonil Deb, Jishanth Mattumpuram

Erschienen in: American Journal of Cardiovascular Drugs | Ausgabe 1/2025

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Auszug

Transthyretin amyloid (ATTR) amyloidosis is a severe condition that involves the accumulation of misfolded transthyretin protein-forming amyloid fibrils, which infiltrate multiple organs, including the heart, nerves, gastrointestinal tract, and musculoskeletal tissues, leading to debilitating symptoms and poor prognosis with a median survival of 2–5 years of age depending on the stage of the disease [1, 2]. The current treatment options include liver transplantation and TTR stabilizers. Although TTR stabilizers, such as tafamidis, which is aimed at stabilizing the transthyretin protein, have shown limited efficacy, functional decline was observed despite reductions in mortality and cardiovascular-related hospitalisations [2]. …

Adams D, Gonzalez-Duarte A, O’Riordan WD, et al. Patisiran, an RNAi therapeutic, for hereditary transthyretin amyloidosis. N Engl J Med. 2018;379(1):11–21. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1716153.CrossRefPubMed

Maurer Mathew S, Parag K, Marianna F, et al. Patisiran treatment in patients with transthyretin cardiac amyloidosis. N Engl J Med. 2023;389(17):1553–65. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2300757.CrossRefPubMed

Jaiswal V, Taha AM, Joshi A, et al. Implantable cardioverter defibrillators for primary prevention in patients with ischemic and non-ischemic cardiomyopathy: a meta-analysis. Curr Probl Cardiol. 2024;49(2): 102198. https://doi.org/10.1016/j.cpcardiol.2023.102198.CrossRefPubMed

Siddiqi OK, Ruberg FL. Cardiac amyloidosis: an update on pathophysiology, diagnosis, and treatment. Trends Cardiovasc Med. 2018;28(1):10–21. https://doi.org/10.1016/j.tcm.2017.07.004.CrossRefPubMed

Tana M, Tana C, Panarese A, Mantini C, Ricci F, Porreca E. Clinical and cardiovascular magnetic resonance imaging features of cardiac amyloidosis. Rev Cardiovasc Med. 2023;24(10):291. https://doi.org/10.31083/j.rcm2410291.CrossRefPubMedPubMedCentral

Gentile L, Mazzeo A, Briani C, et al. Long-term treatment of hereditary transthyretin amyloidosis with patisiran: multicentre, real-world experience in Italy. Neurol Sci Off J Ital Neurol Soc Ital Soc Clin Neurophysiol. 2024. https://doi.org/10.1007/s10072-024-07494-9.CrossRef

Kristen AV, Ajroud-Driss S, Conceição I, Gorevic P, Kyriakides T, Obici L. Patisiran, an RNAi therapeutic for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Neurodegener Dis Manag. 2019;9(1):5–23. https://doi.org/10.2217/nmt-2018-0033.CrossRefPubMed

Griffin JM, Rosenthal JL, Grodin JL, Maurer MS, Grogan M, Cheng RK. ATTR Amyloidosis: current and emerging management strategies. JACC CardioOncology. 2021;3(4):488–505. https://doi.org/10.1016/j.jaccao.2021.06.006.CrossRefPubMedPubMedCentral

Titel: Cardiovascular Safety of Patisiran Among Transthyretin Cardiac Amyloidosis: A Meta-analysis
verfasst von: Vikash Jaiswal
Kriti Kalra
Novonil Deb
Jishanth Mattumpuram
Publikationsdatum: 22.11.2024
Verlag: Springer International Publishing
Erschienen in: American Journal of Cardiovascular Drugs / Ausgabe 1/2025
Print ISSN: 1175-3277
Elektronische ISSN: 1179-187X
DOI: https://doi.org/10.1007/s40256-024-00699-5

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