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01.06.2019 | Neuromuscular Disorders (C Fournier, Section Editor) | Ausgabe 6/2019

Current Treatment Options in Neurology 6/2019

Current Treatment Options in Neurology—SMA Therapeutics

Zeitschrift:
Current Treatment Options in Neurology > Ausgabe 6/2019
Autoren:
MD Megan A. Waldrop, MD, PhD Stephen J. Kolb
Wichtige Hinweise
This article is part of the Topical Collection on Neuromuscular Disorders

Publisher’s Note

Springer Nature remains neutral with regard to jurisdictional claims in published maps and institutional affiliations.

Abstract

Purpose of review

In this review, we discuss the clinical and genetic features of 5q spinal muscular atrophy and highlight approved and upcoming therapies.

Recent findings

We emphasize that multidisciplinary care has been a key component of the improved quality and length of life seen in these individuals in the past decade. We discuss the evidence leading to the approval of nusinersen and the evidence leading to the anticipated approval of onasemnogene abeparvovec-xioi. Additional clinical therapies that are on the horizon are discussed and the importance of continued multidisciplinary care even after treatment is emphasized.

Summary

The pursuit of therapies for spinal muscular atrophy is becoming a success story and continued development of biomarkers will allow for more informed therapeutic decision making and eventual cost-effective utilization of available therapies.

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Literatur
Über diesen Artikel
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