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Die Innere Medizin

Erschienen in:

10.01.2020 | Myelodysplastische Syndrome | CME

Myelodysplastische Syndrome

verfasst von: Prof. Dr. med. Aristoteles Giagounidis

Erschienen in: Die Innere Medizin | Ausgabe 2/2020

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Zusammenfassung

Myelodysplastische Syndrome (MDS) bezeichnen klonale Erkrankungen der pluripotenten Stammzellen der Hämatopoese, die zu peripheren Zytopenien führen. Charakteristisch sind bei Frühformen im Blut und im Knochenmark dysplastische Veränderungen der Erythropoese, Granulopoese und der Megakaryozyten. Fortgeschrittene MDS weisen eine zunehmende Blastenakkumulation auf. Etwa 30 % gehen in akute myeloische Leukämien über. MDS sind Erkrankungen des älteren Patienten mit Niedrigrisiko- oder Hochrisikoverläufen. Die mediane Überlebenszeit beträgt zwischen 6 Monaten und 10 Jahren. Chromosomale Veränderungen der Hämatopoese sind bei 50 % der Patienten nachweisbar, Einzelgenmutationen treten bei bis zu 80 % auf. Beide gelten als treibende Kraft hinter der Differenzierungsstörung und Blastenvermehrung im Knochenmark. Die therapeutischen Optionen reichen von supportiver Therapie über erythropoesestimulierende Agenzien bis zu demethylierenden Substanzen und allogener Blutstammzelltransplantation.

Germing U, Aul C, Niemeyer CM et al (2008) Epidemiology, classification and prognosis of adults and children with myelodysplastic syndromes. Ann Hematol 87:691–699CrossRef

Galbraith D, Gross SA, Paustenbach D (2010) Benzene and human health: a historical review and appraisal of associations with various diseases. Crit Rev Toxicol 40(Suppl 2):1–46CrossRef

Shuryak I, Sachs RK, Hlatky L et al (2006) Radiation-induced leukemia at doses relevant to radiation therapy: modeling mechanisms and estimating risks. J Natl Cancer Inst 98:1794–1806CrossRef

Sperling AS, Gibson CJ, Ebert BL (2017) The genetics of myelodysplastic syndrome: from clonal haematopoiesis to secondary leukaemia. Nat Rev Cancer 17:5–19CrossRef

Chen X, Eksioglu EA, Zhou J et al (2013) Induction of myelodysplasia by myeloid-derived suppressor cells. J Clin Invest 123:4595–4611CrossRef

Sallman DA, Cluzeau T, Basiorka AA et al (2016) Unraveling the pathogenesis of MDS: the NLRP3 Inflammasome and pyroptosis drive the MDS phenotype. Front Oncol 6:151CrossRef

Schanz J, Steidl C, Fonatsch C et al (2011) Coalesced multicentric analysis of 2,351 patients with myelodysplastic syndromes indicates an underestimation of poor-risk cytogenetics of myelodysplastic syndromes in the international prognostic scoring system. J Clin Oncol 29:1963–1970CrossRef

Lee EJ, Podoltsev N, Gore SD et al (2016) The evolving field of prognostication and risk stratification in MDS: recent developments and future directions. Blood Rev 30:1–10CrossRef

Haferlach T, Nagata Y, Grossmann V et al (2014) Landscape of genetic lesions in 944 patients with myelodysplastic syndromes. Leukemia 28:241–247CrossRef

10.

Papaemmanuil E, Gerstung M, Malcovati L et al (2013) Clinical and biological implications of driver mutations in myelodysplastic syndromes. Blood 122:3616–3627 (quiz 3699)CrossRef

11.

Issa J‑PJ (2013) The myelodysplastic syndrome as a prototypical epigenetic disease. Blood 121:3811–3817CrossRef

12.

Aleshin A, Greenberg PL (2018) Molecular pathophysiology of the myelodysplastic syndromes: insights for targeted therapy. Blood Adv 2:2787–2797CrossRef

13.

Yoshida K, Sanada M, Shiraishi Y et al (2011) Frequent pathway mutations of splicing machinery in myelodysplasia. Nature 478:64–69CrossRef

14.

Suragani RN, Cadena SM, Cawley SM et al (2014) Transforming growth factor-beta superfamily ligand trap ACE-536 corrects anemia by promoting late-stage erythropoiesis. Nat Med 20:408–414CrossRef

15.

Haase D, Steidl C, Schanz J et al (2005) Correlation of cytogenetic findings with morphology, clinical course and prognosis in 2124 patients with MDS. Blood 106:787CrossRef

16.

Ebert BL, Pretz J, Bosco J et al (2008) Identification of RPS14 as a 5q- syndrome gene by RNA interference screen. Nature 451:335–339CrossRef

17.

Pellagatti A, Boultwood J (2015) Recent advances in the 5q- syndrome. Mediterr J Hematol Infect Dis 7:e2015037CrossRef

18.

Malcovati L, Galli A, Travaglino E et al (2017) Clinical significance of somatic mutation in unexplained blood cytopenia. Blood 129:3371–3378CrossRef

19.

Arber DA, Orazi A, Hasserjian R et al (2016) The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood 127:2391–2405CrossRef

20.

Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J et al (2012) Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood 120:2454–2465CrossRef

21.

Pfeilstocker M, Tuechler H, Sanz G et al (2016) Time-dependent changes in mortality and transformation risk in MDS. Blood 128:902–910CrossRef

22.

Platzbecker U, Fenaux P, Ades L et al (2019) Proposals for revised IWG 2018 hematological response criteria in patients with MDS included in clinical trials. Blood 133:1020–1030CrossRef

23.

Negrin RS, Haeuber DH, Nagler A et al (1990) Maintenance treatment of patients with myelodysplastic syndromes using recombinant human granulocyte colony-stimulating factor. Blood 76:36–43CrossRef

24.

Giagounidis A, Mufti GJ, Fenaux P et al (2014) Results of a randomized, double-blind study of romiplostim versus placebo in patients with low/intermediate-1-risk myelodysplastic syndrome and thrombocytopenia. Cancer 120:1838–1846CrossRef

25.

Oliva EN, Santini V, Alati C et al (2015) Eltrombopag for the treatment of thrombocytopenia of low and intermediate‑1 IPSS risk myelodysplastic syndromes: interim results on efficacy, safety and quality of life of an international, multicenter prospective, randomized, trial. Blood 126:91–91CrossRef

26.

Angelucci E, Li J, Greenberg PL et al (2018) Safety and efficacy, including event-free survival, of Deferasirox versus placebo in iron-overloaded patients with low- and int-1-risk myelodysplastic syndromes (MDS): outcomes from the randomized, double-blind telesto study. Blood 132:234–234CrossRef

27.

Fenaux P, Santini V, Spiriti MAA et al (2018) A phase 3 randomized, placebo-controlled study assessing the efficacy and safety of epoetin-alpha in anemic patients with low-risk MDS. Leukemia 32:2648–2658CrossRef

28.

Park S, Grabar S, Kelaidi C et al (2008) Predictive factors of response and survival in myelodysplastic syndrome treated with erythropoietin and G‑CSF: the GFM experience. Blood 111:574–582CrossRef

29.

Platzbecker U, Germing U, Gotze KS et al (2017) Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study. Lancet Oncol 18:1338–1347CrossRef

30.

Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E et al (2009) Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol 10:223–232CrossRef

31.

Prebet T, Gore SD, Esterni B et al (2011) Outcome of high-risk myelodysplastic syndrome after azacitidine treatment failure. J Clin Oncol 29:3322–3327CrossRef

32.

Welch JS, Petti AA, Miller CA et al (2016) TP53 and decitabine in acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndromes. N Engl J Med 375:2023–2036CrossRef

33.

Estey E, Thall P, Beran M et al (1997) Effect of diagnosis (refractory anemia with excess blasts, refractory anemia with excess blasts in transformation, or acute myeloid leukemia [AML]) on outcome of AML-type chemotherapy. Blood 90:2969–2977CrossRef

34.

de Witte T, Bowen D, Robin M et al (2017) Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for MDS and CMML: recommendations from an international expert panel. Blood 129:1753–1762CrossRef

Titel: Myelodysplastische Syndrome
verfasst von: Prof. Dr. med. Aristoteles Giagounidis
Publikationsdatum: 10.01.2020
Verlag: Springer Medizin
Schlagwörter: Myelodysplastische Syndrome
Akute myeloische Leukämie
Erschienen in: Die Innere Medizin / Ausgabe 2/2020
Print ISSN: 2731-7080
Elektronische ISSN: 2731-7099
DOI: https://doi.org/10.1007/s00108-019-00718-7

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