Skip to main content
Hauptrubriken
CME Facharzt-Training Webinare Zeitschriften Bücher e.Medpedia Podcast
Service
Jobbörse Info & Hilfe
Fachgebiete
Anästhesiologie Allgemeinmedizin Arbeitsmedizin Augenheilkunde Chirurgie Dermatologie Gynäkologie und Geburtshilfe HNO Innere Medizin Kardiologie Neurologie Onkologie und Hämatologie Orthopädie und Unfallchirurgie Pädiatrie Pathologie Psychiatrie Radiologie Rechtsmedizin Urologie Zahnmedizin
Themen
Klimawandel und Gesundheit Neues aus dem Markt COVID-19 Praxis und Beruf Seltene Erkrankungen GOÄ & EBM Panorama
Sammlungen
Kasuistiken Algorithmen & Infografiken Blickdiagnosen Arthropedia FlapFinder (für Dermatochirurgen) Videos Kongressberichterstattung Medizin für Apothekerinnen und Apotheker Für Ärztinnen und Ärzte in Weiterbildung Für Medizinstudierende

Live-Webinar: Aktuelle Leitlinien bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen

Konkret geht es um den Diabetes-Patienten mit kardiovaskulären Erkrankungen oder Risiken, die Herzinsuffizienz sowie die kardiovaskuläre Primär- und Sekundärprävention. Sind Sie hier schon auf dem neuesten Stand? Unsere Experten beleuchten, wo und warum das bisherige Procedere geändert werden soll und was in der Praxis sinnvoll ist. Holen Sie sich Ihr Update und 2 CME-Punkte beim MMW-Webinar am 24. April von 17.30 bis 19 Uhr. 
Erweiterte Suche
Anmelden
nach oben
Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 2/2021

15.04.2021 | Stammzell-Transplantation | Fortbildung

Neue Therapien bei lysosomalen Speicherkrankheiten

Die Grenzen der Enzymersatztherapien sprengen

verfasst von: PD Dr. Nicole Muschol, Charlotte Aries

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 2/2021

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Erst dank Enzymersatztherapien wurde die Behandlung lysosomaler Speicherkrankheiten möglich, doch etwa die Blut-Hirn-Schranke oder einige immunologische Reaktionen legen dieser Behandlungsform enge Grenzen auf. Die Forschung setzt auf Trojanische Pferde, neue Zelllinien oder die Gentherapie, um diese Hürden zu überwinden. …
Literatur
1.
2.
www.prnewswire.com/news-releases/clinigen-kk-and-gc-pharma-announce-exclusive-licensing-agreement-in-japan-for-hunterase-idursulfase-beta-icv-hunter-syndrome-drug-300824455.html
3.
Cleary M et al. Mol Genet Metab 2019;126(2):40
4.
Muenzer J et al. Genet Med 2016;18:73-81
5.
Okuyama T et al. Mol Ther 2019;27:456-64
6.
Peters C et al. Blood 1996;87:4894-902
7.
Krivit W et al. Cell Transplant 1995;4:385-92
8.
9.
Goh JB et al. Crit Rev Biotechnol 2018;38:851-67
10.
11.
Hennermann JB et al. J Inherit Metab Dis 2019;42:527-33
12.
Schiffmann R et al. J Inherit Metab Dis 2019;42:534-44
13.
Parenti G et al. Mol Ther 2014;22:2004-12
14.
Tomatsu S et al. Mol Ther 2010;18:1094-102
Metadaten
Titel
Neue Therapien bei lysosomalen Speicherkrankheiten
Die Grenzen der Enzymersatztherapien sprengen
verfasst von
PD Dr. Nicole Muschol
Charlotte Aries
Publikationsdatum
15.04.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 2/2021
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-021-3706-5

Weitere Artikel der Ausgabe 2/2021

Pädiatrie 2/2021 Zur Ausgabe

Industrieforum

Moderne Diagnostik hilft, die "Waisen der Medizin" leichter zu erkennen

Medizin aktuell

Kinder sind keine kleinen Erwachsenen

Literatur kompakt

Neue Hoffnung für Kinder mit einem Kurzdarmsyndrom

Industrieforum

Gut versorgt durch die Virenzeit

Fortbildung

Coronakrise - die Lehren für unsere Schulkinder

Industrieforum

Morbus Pompe: Bei Atemstörungen im Schlaf hellhörig werden

Neu im Fachgebiet Pädiatrie

22.04.2024 | Fehlsichtigkeit | Nachrichten

Neue Studienergebnisse zur Myopiekontrolle mit Atropin

18.04.2024 | Spinale Muskelatrophien | Nachrichten

Spinale Muskelatrophie: Neugeborenen-Screening lohnt sich

18.04.2024 | Pädiatrische Notfallmedizin | Nachrichten

Fünf Dinge, die im Kindernotfall besser zu unterlassen sind

16.04.2024 | Störungen der Geschlechtsidentität | Nachrichten

Zunahme von Geschlechtsinkongruenz und -dysphorie registriert
weitere anzeigen

Update Pädiatrie

Bestellen Sie unseren Fach-Newsletter und bleiben Sie gut informiert.

Newsletter bestellen
Bildnachweise