Erste Therapie bei AADC-Mangel zugelassen

Auszug

Mit Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) wurde die erste krankheitsmodifizierende Behandlung für Menschen mit einem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zugelassen. Diese Gentherapie wird direkt ins Gehirn infundiert. Durch Einbringen eines funktionierenden Dopa-Decarboxylase-Gens soll das AADC-Enzym exprimiert und die Dopaminproduktion wiederhergestellt werden. Zugelassen ist die Gentherapie ab einem Alter von 18 Monaten. Nach Angaben des Herstellers zeigten Kinder mit AADC-Mangel, die vorher keinerlei motorische Meilensteine erreicht hatten, 3 Monate nach der Behandlung mit Upstaza™ klinisch relevante motorische Fähigkeiten. Die Verbesserungen hätten sich bis zu 10 Jahre nach der Behandlung fortgesetzt. Darüber hinaus seien bei allen behandelten Patienten Verbesserungen der kognitiven Fähigkeiten beobachtet worden. …