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Erschienen in:
18.10.2022 | Hämophilie | Pharmaforum
Weitgehende Blutungsfreiheit als Ziel
Gentherapie bei schwerer Hämophilie A zugelassen
Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Ausgabe 18/2022
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Ende August 2022 erhielt die Einmaltherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) die EU-Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A. Diese wird durch einen Mangel an dem Gerinnungsfaktor VIII verursacht. Prof. Johannes Oldenburg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin und des Hämophiliezentrums Bonn, sieht in der Gentherapie für einige Menschen mit schwerer Hämophilie A die Chance, über mehrere Jahre einen ausreichenden protektiven Gerinnungsfaktorspiegel zu erreichen.
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