Paradigmenwechsel bei der Therapie der Hämophilie B

Die Gentherapie Etranacogen dezaparvovec von CSL Behring ist die erste zugelassene Gentherapie bei der Hämophilie B. Es handelt sich um ein völlig neues Therapieprinzip, das Spontan- und Gelenkblutungen langfristig reduzieren und die Lebensqualität verbessern kann. Die Gensequenz von Etranacogen dezaparvovec verbleibt als stabiles Episom im Zellkern, wodurch eine langhaltende, leberspezifische Expression des menschlichen Gerinnungsfaktor-IX-Proteins ermöglicht wird. CSL Behring × >>Mehr zum Galenus-von-Pergamon-Preis Menschen mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie B sind in der Regel auf eine lebenslange prophylaktische Substitution mit Gerinnungsfaktor IX (FIX) angewiesen, der ihnen aufgrund eines genetischen Defekts weitgehend fehlt. Doch auch unter Substitution treten Blutungen auf und die Therapie ist relativ aufwendig. Hier setzt die Gentherapie Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix®) an, eine Einmaltherapie für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B ohne FIX-Inhibitoren in der Vorgeschichte. In der Phase-III-Studie HOPE-B führte Etranacogen dezaparvovec im Vergleich zu einer Beobachtungsphase mit Standardprophylaxe zu einer Reduktion der annualisierten Blutungsrate um 64 Prozent, konkret von im Mittel 4,19 Blutungen auf im Mittel 1,51 Blutungen pro Jahr. Dieser Wert war bis zum 36-Monats-Follow-up stabil. Was die mögliche Dauer der Wirksamkeit angeht, kommt eine Modellrechnung auf Basis von 55 Betroffenen zu dem Schluss, dass bei über 80 Prozent der einmalig Behandelten eine FIX-Aktivität >2 Internationale Einheiten (IE)/dl über 25 Jahre aufrechterhalten werden kann. Etwa 50 Prozent könnten demnach über der Grenze von 5 IE/dl bleiben, also einen milden Phänotyp aufweisen und damit potenziell prophylaxefrei bleiben. Über CSL Behring CSL Behring vermarktet plasmabasierte und rekombinante Arzneimittel. Konzernmutter ist die australische Biotechgruppe CSL mit Hauptsitz in Melbourne. Gründungsdatum ist das Jahr 1916, seit 1994 ist das Unternehmen börsennotiert. Weitere Sparten sind CSL Seqirus (Grippeimpfstoff) sowie CSL Vifor, das 2022 erworbene Geschäft mit Präparaten zur Eisenmangeltherapie. Weltweit sind für CSL rund 32.000 Personen in über 40 Ländern tätig, davon 3.150 an den deutschen Standorten Marburg und Hattersheim. Der traditionsreiche Marburger Betrieb („Behring Werke“) ist der größte Fertigungs- und Forschungsstandort innerhalb der CSL-Gruppe. Lesen Sie mehr dazu im Beitrag von der Ärzte Zeitung.

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