Skip to main content
Hauptrubriken
CME Facharzt-Training Webinare Zeitschriften Bücher e.Medpedia Podcast
Service
Jobbörse Info & Hilfe
Fachgebiete
Anästhesiologie Allgemeinmedizin Arbeitsmedizin Augenheilkunde Chirurgie Dermatologie Gynäkologie und Geburtshilfe HNO Innere Medizin Kardiologie Neurologie Onkologie und Hämatologie Orthopädie und Unfallchirurgie Pädiatrie Pathologie Psychiatrie Radiologie Rechtsmedizin Urologie Zahnmedizin
Themen
Klimawandel und Gesundheit Neues aus dem Markt COVID-19 Praxis und Beruf Seltene Erkrankungen GOÄ & EBM Panorama
Sammlungen
Kasuistiken Algorithmen & Infografiken Blickdiagnosen Arthropedia FlapFinder (für Dermatochirurgen) Videos Kongressberichterstattung Medizin für Apothekerinnen und Apotheker Für Ärztinnen und Ärzte in Weiterbildung Für Medizinstudierende

Live-Webinar: Aktuelle Leitlinien bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen

Konkret geht es um den Diabetes-Patienten mit kardiovaskulären Erkrankungen oder Risiken, die Herzinsuffizienz sowie die kardiovaskuläre Primär- und Sekundärprävention. Sind Sie hier schon auf dem neuesten Stand? Unsere Experten beleuchten, wo und warum das bisherige Procedere geändert werden soll und was in der Praxis sinnvoll ist. Holen Sie sich Ihr Update und 2 CME-Punkte beim MMW-Webinar am 24. April von 17.30 bis 19 Uhr. 
Erweiterte Suche
Anmelden
nach oben
InFo Neurologie + Psychiatrie
Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 1/2021

25.01.2021 | Gentherapie in der Onkologie | Info Pharm

Positive Stellungnahme für Gentherapie gegen MLD

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 1/2021

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung von Libmeldy (kryokonservierte autologe CD34+-Zellen, die für das ARSA-Gen kodieren) empfohlen - eine Gentherapie für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD), gekennzeichnet durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen, die zu einer Verringerung der ARSA-Enzymaktivität führt, bei Kindern mit spätinfantilen/frühjugendlichen Formen ohne klinische Manifestation oder der frühjugendlichen Form mit früher klinischer Manifestation vor dem Beginn des kognitiven Verfalls. …
Metadaten
Titel
Positive Stellungnahme für Gentherapie gegen MLD
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
25.01.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 1/2021
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-021-1813-z

Weitere Artikel der Ausgabe 1/2021

InFo Neurologie + Psychiatrie 1/2021 Zur Ausgabe

Zertifizierte Fortbildung Neurologie

CME: Beginn der Antikoagulation nach akutem Schlaganfall

Info Pharm

Zulassungsantrag für Aducanumab angenommen

Info Pharm

Leitsymptome erkennen, rechtzeitig behandeln, Funktion erhalten

Journal club

Mehr Abstinenztage und weniger Cannabiskonsum durch Gabe von Cannabidiol

Journal club

Delir als einziges Symptom von COVID-19

Journal club

Tiefe Hirnstimulation bei Patienten mit Abhängigkeitserkrankungen

Neu in den Fachgebieten Neurologie und Psychiatrie

23.04.2024 | Demenz | Nachrichten

Demenzkranke durch Antipsychotika vielfach gefährdet

23.04.2024 | Parkinson-Krankheit | Podcast | Nachrichten

Parkinson-Therapie im Wandel – aktuelle Leitlinie im Fokus
Professorin Dr. Claudia Trenkwalder, Neurologin

23.04.2024 | Depression antepartal oder postpartal | Nachrichten

Weniger postpartale Depressionen nach Esketamin-Einmalgabe

22.04.2024 | DGIM 2024 | Nachrichten

Auf diese Krankheiten bei Geflüchteten sollten Sie vorbereitet sein