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Erschienen in: DGNeurologie 5/2023

08.08.2023 | Morbus Huntington | Arzneimitteltherapie

Aktuelle pharmakologische krankheitsmodifizierende Therapieansätze bei der Huntington-Krankheit

verfasst von: S. A. Glasmacher, K. Reetz

Erschienen in: DGNeurologie | Ausgabe 5/2023

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Auszug

Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal-dominant vererbte neurodegenerative Erkrankung, die durch extrapyramidal-motorische, kognitive und psychische Symptome gekennzeichnet ist. Ursächlich ist eine erhöhte Anzahl von CAG-Trinukleotid-Wiederholungen im Huntingtin-Gen (HTT) auf Chromosom 4. Diese Mutation führt zu einem dysfunktionalen mHTT-Protein („mutant huntingtin“), das fehlgefaltet und aggregationsfähig ist und sich in Neuronen, insbesondere im Striatum, ansammelt. Der Erkrankungsbeginn liegt typischerweise im mittleren Lebensalter und ist von der Anzahl der CAG-Wiederholungen abhängig. Die mediane Krankheitsdauer liegt bei 15–21 Jahren [1] wobei eine höhere Anzahl an CAG-Wiederholungen mit einer rascheren Progression assoziiert ist [2]. Eine zugelassene kausale Therapie existiert bislang nicht. Aktuell befinden sich jedoch eine Vielzahl von mHTT-senkenden Gentherapien sowie diverse Präparate mit immunmodulatorischen und/oder potenziell neuroprotektiven Mechanismen in der klinischen Prüfung. …
Literatur
8.
Zurück zum Zitat Wave Life Sciences. Wave Life Sciences Provides Update on Phase 1b/2a PRECISION-HD Trials. Wave Life Sciences. Wave Life Sciences Provides Update on Phase 1b/2a PRECISION-HD Trials.
11.
Zurück zum Zitat Biogen (2018) Spinraza® (Nusinersen): Berichte über das Auftreten eines kommunizierenden Hydrozephalus, der nicht mit einer Meningitis oder Blutung in Verbindung steht Biogen (2018) Spinraza® (Nusinersen): Berichte über das Auftreten eines kommunizierenden Hydrozephalus, der nicht mit einer Meningitis oder Blutung in Verbindung steht
23.
Zurück zum Zitat Reilmann R, Gordon MF, Anderson KE et al (2019) The efficacy and safety results of Laquinimod as a treatment for Huntington disease (LEGATO-HD). Neurology 92(15 Supplement):S16.007 Reilmann R, Gordon MF, Anderson KE et al (2019) The efficacy and safety results of Laquinimod as a treatment for Huntington disease (LEGATO-HD). Neurology 92(15 Supplement):S16.007
25.
Zurück zum Zitat Safety, tolerability, and efficacy of PBT2 in Huntington’s disease: a phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology 2015;14(1):39–47. https://doi.org/10.1016/s1474-4422(14)70262‑5 [published Online First: 20141114] Safety, tolerability, and efficacy of PBT2 in Huntington’s disease: a phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology 2015;14(1):39–47. https://​doi.​org/​10.​1016/​s1474-4422(14)70262‑5 [published Online First: 20141114]
27.
Zurück zum Zitat Annexon Biosciences ANX005 phase 2 full data results community letter Annexon Biosciences ANX005 phase 2 full data results community letter
Metadaten
Titel
Aktuelle pharmakologische krankheitsmodifizierende Therapieansätze bei der Huntington-Krankheit
verfasst von
S. A. Glasmacher
K. Reetz
Publikationsdatum
08.08.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
DGNeurologie / Ausgabe 5/2023
Print ISSN: 2524-3446
Elektronische ISSN: 2524-3454
DOI
https://doi.org/10.1007/s42451-023-00582-8

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