Erschienen in:
17.12.2021 | Spinale Muskelatrophien | Journal club
Onasemnogene abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie
Auch in fortgeschrittenen Stadien wirksam
verfasst von:
Prof. Dr. med. Tim Hagenacker
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 12/2021
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Auszug
Fragestellung: Der Genersatz mittels AAV9-vektorbasierter Therapie mit Onasemnogene abeparvovec ist seit Sommer 2020 auch in Europa zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Die Studie STR1VE-US (zuvor "STR1VE") hatte die Wirksamkeit und Sicherheit von Onasemnogene abeparvovec in einer Phase-III-Studie bei Patienten mit SMA Typ 1 zeigen können. Die STR1VE-EU-Studie sollte nun die Sicherheit und Wirksamkeit mit breiteren Einschlusskriterien auch bei schwerer betroffenen Säuglingen untersuchen. …