Orphan Drug erhält EU-Zulassung zur Behandlung von PNH

Auszug

Im Dezember 2021 hat die Europäische Kommision Pegcetacoplan (Aspaveli®), dem ersten zielgerichteten C3-Komplementinhibitor, die Zulassung sowie den Orphan Drug Status erteilt, wie das Unternehmen Sobi mitteilte. Diese erstreckt sich auf die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach einer mindestens dreimonatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor nach wie vor anämisch sind. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Head-to-Head-Phase-III-Studie PEGASUS, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan im Vergleich zu Eculizumab nach 16 Wochen bei Erwachsenen mit PNH untersucht wurde, die trotz Vorbehandlung mit Eculizumab eine anhaltende Anämie aufwiesen [Hillmen P et al. P N Engl J Med. 2021; 384(11):1028-37]. …