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Erschienen in:

20.04.2023 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Früher Therapiebeginn bei SMA zahlt sich aus

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 2/2023

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Auszug

Zwischenauswertungen der NURTURE-Studie zum Einsatz von Nusinersen (Spinraza™) bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) belegen den Langzeitnutzen einer frühzeitigen Behandlung im präsymptomatischen Stadium, teilt der Hersteller Biogen mit. Bei gesicherter Diagnose einer 5q-SMA mit einer bis drei SMN2-Kopien sei stets eine medikamentöse Behandlung angezeigt [Glascock J et al. J Neuromuscul Dis. 2018;5(2):145-58]. Auch Betroffenen mit vier SMN2-Kopien wird eine Behandlung empfohlen, da auch hier schwerere SMA-Formen auftreten können. Der Krankheitsverlauf einer 5q-SMA lasse sich zudem besser positiv beeinflussen, je weniger motorische Meilensteine bereits verloren gegangen sind. …
Metadaten
Titel
Früher Therapiebeginn bei SMA zahlt sich aus
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
20.04.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 2/2023
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-023-4851-9

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