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NeuroTransmitter
Erschienen in: NeuroTransmitter 4/2022

11.04.2022 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum

Risdiplam bei präsymptomatischen Säuglingen mit SMA

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 4/2022

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Auszug

Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat dem ergänzenden Zulassungsantrags für Risdiplam (Evrysdi®) zur Behandlung von präsymptomatischen Säuglingen unter zwei Monaten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) eine vorrangige Prüfung gewährt. Der Antrag umfasst vorläufige Daten aus der RAINBOWFISH-Studie, die zeigen, dass die Mehrheit der mit Risdiplam behandelten präsymptomatischen Säuglinge nach zwölf Monaten Behandlung wichtige Meilensteine wie Sitzen, Stehen und Gehen erreicht und die Fähigkeit zu schlucken erhalten bleibt. …
Metadaten
Titel
Risdiplam bei präsymptomatischen Säuglingen mit SMA
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
11.04.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 4/2022
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-022-9420-x

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