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Erschienen in:

20.06.2023 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Stabilisierung der motorischen Fähigkeiten bei SMA Typ 2 und 3 unter Risdiplam

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 3/2023

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Auszug

Neue Daten aus der Phase-III-Studie SUNFISH zur Wirksamkeit und Sicherheit des oral verabreichten Spleißmodifikators Risdiplam (Evrysdi®) bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2 und Typ 3 hätten gezeigt, dass die im ersten Jahr nach Therapiebeginn gewonnenen motorischen Fähigkeiten auch vier Jahre später erhalten blieben, teilt das Unternehmen Roche mit. Gleichzeitig seien die Raten an unerwünschten Ereignissen über die untersuchten 48 Monate hinweg gesunken. Damit seien die Langzeitwirksamkeit und das Sicherheitsprofil von Risdiplam in einem breiten Patientenkollektiv mit SMA Typ 2 und nicht gehfähiger Typ 3 bestätigt worden. An der doppelblinden placebokontrollierten Studie teilgenommen hatten Kinder und junge Erwachsene in einem Alter von zwei bis 25 Jahren. …
Metadaten
Titel
Stabilisierung der motorischen Fähigkeiten bei SMA Typ 2 und 3 unter Risdiplam
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
20.06.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 3/2023
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-023-4901-3

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