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02.01.2020 | Stoffwechselerkrankungen in der Pädiatrie | Leitthema | Ausgabe 1/2020

Monatsschrift Kinderheilkunde 1/2020

Aktuelle Entwicklung der Gentherapie bei pädiatrischen Erkrankungen

Molekulare Präzisionsmedizin als kausale Therapie bei angeborenen und erworbenen Erkrankungen

Zeitschrift:
Monatsschrift Kinderheilkunde > Ausgabe 1/2020
Autor:
Prof. Dr. J. Rosenecker
Wichtige Hinweise

Redaktion

C. Klein, München
G. Hansen, Hannover

Zusammenfassung

Die Gentherapie als Behandlungskonzept bei menschlichen Erkrankungen hat in den letzten Jahren Einzug in die klinische Medizin gehalten. Bislang sind in Europa bereits 6 Gentherapeutika zugelassen worden. Weitere Präparate, die in den USA bereits zugelassen sind, stehen auch in Europa kurz davor. Durch die Gentherapie konnten Verfahren der onkologischen Immuntherapie verbessert oder erst möglich gemacht werden. Kausale Therapien für eine große Zahl angeborener Erkrankungen werden entwickelt. Gentherapien für die Adenosindesaminasedefizienz und die β‑Thalassämie sind bereits verfügbar. Bei der großen Zahl derzeit in der Durchführung befindlicher klinischer Gentherapiestudien, die bereits in der Phase II/III sind, ist in naher Zukunft mit der Zulassung weiterer Gentherapeutika zu rechnen. Die schweren unerwarteten Nebenwirkungen, die im Rahmen der ersten Gentherapiestudien auftraten, konnten durch verbesserte Genvektorsysteme vermieden werden. Trotzdem stehen Patienten, die mit Gentherapeutika behandelt wurden, unter engmaschiger Kontrolle, da bestimmte virale Genvektoren zu einer insertionellen Mutagenese führen können. Neben der Genersatztherapie werden durch die Entwicklung sog. Genscheren neue Therapiekonzepte möglich, die zukünftig eine Genomeditierung erlauben, bis hin zur Korrektur einzelner Mutationen.

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