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17.12.2019 | Thalassämien | Leitthema | Ausgabe 1/2020

Monatsschrift Kinderheilkunde 1/2020

Grundlagen und klinische Anwendung der Genomeditierung

Zeitschrift:
Monatsschrift Kinderheilkunde > Ausgabe 1/2020
Autoren:
Dr. J. Klermund, Prof. Dr. T. Cathomen
Wichtige Hinweise

Redaktion

C. Klein, München
G. Hansen, Hannover

Zusammenfassung

Hintergrund

Die Genomeditierung mithilfe programmierbarer Genscheren, wie CRSIPR/Cas, wird für verschiedene Krankheiten in klinischen Studien getestet.

Fragestellung

Wo und wie können Genscheren ansetzen, und welche Vorteile hat die Genomeditierung gegenüber konventioneller Gentherapie?

Material und Methode

Betrachtung des aktuellen Stands der Technik und der klinischen Studien, in denen Genscheren eingesetzt werden. Zusammenfassung der neuesten Forschungsergebnisse und der zukünftigen Ausrichtungen auf dem Gebiet der Genomeditierung.

Ergebnisse

Der Einsatz von Genscheren in präklinischen Krankheitsmodellen und in klinischen Studien ist in den letzten Jahren stark gestiegen; dies ist auf die Entwicklung effektiverer und sicherer Designernukleasen sowie deren verbesserte Übertragung in die Zielzellen bzw. Zielorgane zurückzuführen. Diese Fortschritte haben dazu geführt, dass viele präklinische Laborstudien in klinische Anwendungsstudien übergegangen sind. Zwei aktuelle klinische Studien zu β‑Thalassämie und Sichelzellenanämie zeigen erste klinische Erfolge. Ein weiteres vielversprechendes Forschungsgebiet, das das Potenzial hat, von der Genomeditierung zu profitieren, ist die Immunzelltherapie bei Krebserkrankungen.

Schlussfolgerungen

Laufende klinische Studien werden in naher Zukunft voraussichtlich zu ersten Zulassungen von geneditierten Zelltherapeutika führen. Standardisierte Testverfahren zur klinischen Risikobewertung der Genscheren bzw. der geneditierten Zellprodukte sollten demgemäß zeitnah etabliert werden.

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