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Erschienen in:

19.04.2024 | Zystische Fibrose | Industrieforum

Zystische Fibrose: Zulassungserweiterung

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 2/2024

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Auszug

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für die Dreifachkombination aus dem CFTR(„cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)-Potentiator Ivacaftor und den beiden CFTR-Korrektoren Elexacaftor und Tezacaftor (Kaftrio®, Vertex Pharmaceuticals) in Kombination mit Ivacaftor für die Therapie der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) erneut erweitert. Damit können nun Erwachsene und Kinder mit CF ab einem Alter von zwei Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen behandelt werden - unabhängig davon, welche Mutation auf dem zweiten Allel vorliegt. Mehr über die Vorteile einer frühen Therapie und die Bedeutung von Schweißchlorid als Biomarker erfahren Sie im aktuellen ScrollyTelling:
Metadaten
Titel
Zystische Fibrose: Zulassungserweiterung
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
19.04.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 2/2024
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-024-5396-2

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