Erythematöser Nodus mit Teleangiektasien an der behaarten Kopfhaut

Selumetinib von Alexion ist die erste medikamentöse Therapie für Kinder und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) im Rahmen einer Neurofibromatose Typ 1 (NF1). Die meisten Patientinnen und Patienten profitierten mit Remission, funktionaler Besserung und/oder Schmerzreduktion.

Sutimlimab von Sanofi ist ein monoklonaler Immunglobulin- G4 (IgG4)-Antikörper zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei Erwachsenen mit Kälteagglutinin-Krankheit. Er hemmt die autoimmunbedingte Zerstörung von Erythrozyten. Dadurch kann die Lebensqualität steigen und die Krankheitsrisiken können abnehmen.

Eladocagene exuparvovec von PTC Therapeutics ist die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung des AADC (Aromatische-LAminosäure-Decarboxylase)-Mangels. Sie kann Kindern mit dieser seltenen Erkrankung dazu verhelfen, Meilensteine der motorischen Entwicklung zu erreichen und neue kognitive Fähigkeiten zu erlangen.

Mosunetuzumab von Roche ist ein humanisierter, bispezifischer Antikörper, der T-Zellen gezielt an B-Zellen bindet und so deren Abtötung bewirkt. Bei der Behandlung von refraktärem oder rezidiviertem (r/r) follikulärem Lymphom (FL) wird mit dem Anti-CD20/CD3-Antikörper ein neues Wirkprinzip realisiert.

Avapritinib von Blueprint Medicines ist ein selektiver Inhibitor des mutierten Oberflächenrezeptors KIT-D816V, des wichtigsten Treibers der systemischen Mastozytose (SM). Vorbehandelte Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittener SM erreichten mit Avapritinib meist eine anhaltende Remission und eine Reduktion der Krankheitslast.

Ripretinib von Deciphera ist ein Switch-Control-Kinaseinhibitor zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenen gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die mit drei oder mehr Kinasehemmern, einschließlich Imatinib, vorbehandelt sind. Ripretinib adressiert ein breites Spektrum an Mutationen und erhöhte in der Zulassungsstudie das progressionsfreie Überleben.