Skip to main content
main-content

16.06.2017 | Original Article | Ausgabe 8/2017

Annals of Hematology 8/2017

Disease-specific hematopoietic stem cell transplantation in children with inherited bone marrow failure syndromes

Zeitschrift:
Annals of Hematology > Ausgabe 8/2017
Autoren:
Qian Li, Changying Luo, Chengjuan Luo, Jianmin Wang, Benshang Li, Lixia Ding, Jing Chen

Abstract

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) using an optimized conditioning regimen is essential for the long-term survival of patients with inherited bone marrow failure syndromes (IBMFS). We report HSCT in 24 children with Fanconi anemia (FA, n = 12), Diamond–Blackfan anemia (DBA, n = 7), and dyskeratosis congenita (DC, n = 5) from a single HSCT center. The graft source was peripheral blood stem cells (n = 19) or cord blood stem cells (n = 5). FA and DC patients received reduced-intensity conditioning, while DBA patients had myeloablative conditioning. The median numbers of infused mononuclear cells and CD34+ cells were 14.20 × 108/kg and 4.3 × 106/kg, respectively. The median time for neutrophil and platelet recovery was 12 and 18 days, respectively. Complete donor engraftment was achieved in 23 of 24 patients. There was one primary graft failure. During a median follow-up of 27.5 months (range, 2–130 months), the overall survival in all patients was 95.8%. The incidence of grade II–III acute graft versus host disease (GvHD) and chronic GvHD was 29.2% and 16.7%, respectively. We conclude that HSCT can be a curative option for patients with IBMFS. Modification of the conditioning regimen based on the type of disease may lead to encouraging long-term outcomes.

Bitte loggen Sie sich ein, um Zugang zu diesem Inhalt zu erhalten

★ PREMIUM-INHALT
e.Med Interdisziplinär

Mit e.Med Interdisziplinär erhalten Sie Zugang zu allen CME-Fortbildungen und Premium-Inhalten der Fachzeitschriften, inklusive eines Print-Abos.

Jetzt abonnieren und bis 25. Juni einen 50 € Amazon-Gutschein sichern.

Weitere Produktempfehlungen anzeigen
Literatur
Über diesen Artikel

Weitere Artikel der Ausgabe 8/2017

Annals of Hematology 8/2017Zur Ausgabe
  1. Das kostenlose Testabonnement läuft nach 14 Tagen automatisch und formlos aus. Dieses Abonnement kann nur einmal getestet werden.

  2. Das kostenlose Testabonnement läuft nach 14 Tagen automatisch und formlos aus. Dieses Abonnement kann nur einmal getestet werden.

Neu im Fachgebiet Onkologie

Mail Icon II Newsletter

Bestellen Sie unseren kostenlosen Newsletter Update Onkologie und bleiben Sie gut informiert – ganz bequem per eMail.

Bildnachweise