Phase-1/2a-Studien mit 81 Kindern und Jugendlichen Erster Erfolg mit Antisense-Therapie gegen Dravet-Syndrom
- 12.03.2026
- Dravet-Syndrom
- Nachrichten
Eine intrathekale Therapie mit dem Antisense-Oligonukleotid Zorevunersen konnte in zwei Phase-1/2a-Studien nicht nur die Anfallsrate von Dravet-Kranken mittelfristig um bis zu 90% senken, sondern auch Entwicklungsdefizite beheben.