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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 5/2018

15.10.2018 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Erste kausale medikamentöse Therapie bei SMA seit einem Jahr verfügbar

verfasst von: Ute Ayazpoor

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 5/2018

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Auszug

_ Seit Juli 2017 steht für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) erstmals eine kausale krankheitsmodifizierende medikamentöse Therapie zur Verfügung. Was sich schon in den Zulassungsstudien abgezeichnet hat, bestätigt nun auch die 1-jährige Anwendung in der Praxis: Die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen verlangsamt zumindest die Erkrankung, verbessert die Muskelfunktion und bietet den Betroffenen aller Altersstufen eine neue Lebensperspektive. …
Literatur
Pressegespräch „Ein Jahr Nusinersen (Spinraza®), Erfahrungen mit dem ersten zugelassenen Wirkstoff bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie“; Frankfurt, 26. Juli 2018; Veranstalter: Biogen
Metadaten
Titel
Erste kausale medikamentöse Therapie bei SMA seit einem Jahr verfügbar
verfasst von
Ute Ayazpoor
Publikationsdatum
15.10.2018
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 5/2018
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-018-1490-7

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