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22.06.2019 | PHARMAFORUM | Ausgabe 12/2019

MMW - Fortschritte der Medizin 12/2019

Erstes Medikament gegen das Familiäre Chylomikronämie-Syndrom verfügbar

Zeitschrift:
MMW - Fortschritte der Medizin > Ausgabe 12/2019
Autor:
Red
Die Europäische Kommission hat die bedingte Zulassung für Waylivra®erteilt. Das Antisense-Oligonukleotid ist als unterstützende Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und mit einem hohen Risiko für Pankreatitis angezeigt, bei denen das Ansprechen auf eine Diät und eine triglyzeridsenkende Therapie unzureichend war. FCS wird durch eine Funktionsstörung des Enzyms Lipoproteinlipase verursacht und ist durch eine schwere Hypertriglyzeridämie und das Risiko für eine potenziell tödliche, akute Pankreatitis charakterisiert. Das Medikament steht als Fertigspritze für eine subkutane Selbstinjektion zur Verfügung. ...

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