Erschienen in:
01.01.2012 | Medizin Report aktuell
Erstmals wirksame medikamentöse Therapieoption verfügbar
Transthyretin-assoziierte familiäre Amyloid-Polyneuropathie
Erschienen in:
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie
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Ausgabe 1/2012
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Auszug
Die Transthyretin-assoziierte familiäre Amyloid-Polyneuropathie (TTR-FAP) ist eine seltene, lebensbedrohliche neurodegenerative Erkrankung des peripheren sensomotorischen und autonomen Nervensystems, die zu einer schweren Beeinträchtigung des Funktionsstatus und der Lebensqualität führt. Mit Tafamidis wurde Ende 2011 EU-weit das erste und derzeit einzige Arzneimittel zur Behandlung der TTR-FAP bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 zugelassen, für das eine Verzögerung der Progres sion peripherer neurologischer Störungen bei Patienten mit TTR-FAP dokumentiert ist. …