Skyclarys™ - erste Therapie für FRDA

Auszug

Omaveloxolon (Skyclarys™) von Biogen ermöglicht erstmals eine medikamentöse Behandlung der Friedreich-Ataxie. Ursache der seltenen, neurodegenerativen Erbkrankheit ist ein Mangel des Proteins Frataxin, das den Eisenstoffwechsel in Mitochondrien reguliert. Dieser Mangel führt zu oxidativem Stress. Dabei spielt die verminderte Aktivität des Transkriptionsfaktors Nrf2 (nuclear factor-erythroid 2-related factor 2) eine Rolle, denn der Nrf2-Signalweg ist ein wichtiger antioxidativer Schutzmechanismus. Omaveloxolon aktiviert den Nrf2-Signalweg und ist die erste zugelassene medikamentöse Behandlung für Menschen ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie. In Deutschland erfolgte die Markteinführung im März 2024. In der zulassungsrelevanten MOXIe-Studie verbesserte Omaveloxolon signifikant die klinischen Symptome, entsprechend etwa zwei Jahren Krankheitsprogression. …