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Erste spezifische Therapie der Friedreich-Ataxie

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Auszug

Die Friedreich-Ataxie ist die häufigste erbliche Ataxie und betrifft ca. 1 von 50.000 Menschen in Europa. Zugrunde liegt ein Mangel des Proteins Frataxin in den Mitochondrien, was zu oxidativem Stress führt. An diesem setzt das seit rund einem Jahr verfügbare Medikament Omaveloxolon (Skyclaris®) an. Es aktiviert den sog. Nrf2-Signalweg, über den die Zellen sich gegen oxidativen Stress wehren. Klinisch wird die Progression der Erkrankung gebremst. Wie die Firma Biogen berichtete, verbesserte Omaveloxolon in der zulassungsrelevanten Studie MOXIe (n = 103) motorische und bulbäre Funktionen signifikant gegenüber Placebo in allen Domänen der modifizierten Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala. Über einen Verlauf von bisher drei Jahren reduzierte die Behandlung das Fortschreiten der Erkrankung um 55% gegenüber dem natürlichen Verlauf. …
Titel
Erste spezifische Therapie der Friedreich-Ataxie
Verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
21.03.2025
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 5/2025
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-025-4823-9

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