Erste spezifische Therapie der Friedreich-Ataxie
- 21.03.2025
- Friedreichsche Ataxie
- Pharmaforum
- Verfasst von
- Redaktion Facharztmagazine
- Erschienen in
- MMW - Fortschritte der Medizin | Ausgabe 5/2025
Auszug
Die Friedreich-Ataxie ist die häufigste erbliche Ataxie und betrifft ca. 1 von 50.000 Menschen in Europa. Zugrunde liegt ein Mangel des Proteins Frataxin in den Mitochondrien, was zu oxidativem Stress führt. An diesem setzt das seit rund einem Jahr verfügbare Medikament Omaveloxolon (Skyclaris®) an. Es aktiviert den sog. Nrf2-Signalweg, über den die Zellen sich gegen oxidativen Stress wehren. Klinisch wird die Progression der Erkrankung gebremst. Wie die Firma Biogen berichtete, verbesserte Omaveloxolon in der zulassungsrelevanten Studie MOXIe (n = 103) motorische und bulbäre Funktionen signifikant gegenüber Placebo in allen Domänen der modifizierten Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala. Über einen Verlauf von bisher drei Jahren reduzierte die Behandlung das Fortschreiten der Erkrankung um 55% gegenüber dem natürlichen Verlauf. …
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- Titel
- Erste spezifische Therapie der Friedreich-Ataxie
- Verfasst von
-
Redaktion Facharztmagazine
- Publikationsdatum
- 21.03.2025
- Verlag
- Springer Medizin
- Schlagwörter
-
Friedreichsche Ataxie
Ataktische Störungen
Allgemeinmedizin - Erschienen in
-
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 5/2025
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560 - DOI
- https://doi.org/10.1007/s15006-025-4823-9