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15.04.2021 | Gaucher-Krankheit | Fortbildung | Ausgabe 2/2021

Neue Therapien bei lysosomalen Speicherkrankheiten
Pädiatrie 2/2021

Die Grenzen der Enzymersatztherapien sprengen

Zeitschrift:
Pädiatrie > Ausgabe 2/2021
Autoren:
PD Dr. Nicole Muschol, Charlotte Aries
Erst dank Enzymersatztherapien wurde die Behandlung lysosomaler Speicherkrankheiten möglich, doch etwa die Blut-Hirn-Schranke oder einige immunologische Reaktionen legen dieser Behandlungsform enge Grenzen auf. Die Forschung setzt auf Trojanische Pferde, neue Zelllinien oder die Gentherapie, um diese Hürden zu überwinden. ...

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