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Erschienen in:

08.06.2018 | Gaucher-Krankheit | Kurz & Knapp

Morbus Gaucher: orale Therapie bewährt sich im Alltag

verfasst von: red

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 6/2018

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Auszug

Seit drei Jahren steht mit Eliglustat (Cerdelga®) die erste orale Erstlinientherapie für erwachsene Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 zur Verfügung. Eliglustat soll den Patienten im Vergleich zur intravenösen Enzymersatztherapie (EET) mehr Flexibilität und eine höhere Lebensqualität ermöglichen — bei vergleichbarer Wirksamkeit. Bereits die Daten aus der offenen Verlängerung der Phase-III-Studie (ENGAGE) zeigten eine signifikante Verbesserung der entscheidenden Krankheitsparameter (Thrombozytenzahl, Hämoglobinwert, Leber- und Milzvolumen) über einen Zeitraum von 4,5 Jahren. „Diese Ergebnisse werden nun durch Langzeitdaten aus der fortgeführten Phase-II-Studie über acht Jahre [Lau HA et al. Mol Genet Metab 2018; 123:S83] untermauert“, bekräftigte Professor Claus Niederau, Oberhausen. Eliglustat ist sowohl als orale Erstlinientherapie geeignet, als auch für einen Wechsel von der EET. …
Literatur
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Metadaten
Titel
Morbus Gaucher: orale Therapie bewährt sich im Alltag
verfasst von
red
Publikationsdatum
08.06.2018
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 6/2018
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-018-6428-3

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