Gentherapie gegen SMA

Auszug

Die US-amerikanische FDA hat Zolgensma® (onasemnogen abeparvovac-xioi) für die Behandlung von Kindern unter zwei Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen, einschließlich präsymptomatischer Kinder. Mit dem Präparat wird eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-1-Gens bereitgestellt, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression zu stoppen. Es wird in einer einmaligen Infusion gegeben. Daten aus der Phase-III-Studie STR1VE zeigen in Übereinstimmung mit der Phase-I-Studie START ein längeres ereignisfreies Überleben, eine Verbesserung der motorischen Funktion und das Erreichen von Meilensteinen in der Entwicklung von Patienten mit SMA Typ 1. Häufigste Nebenwirkungen waren erhöhte Aminotransferasen und Erbrechen. …