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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 4/2022

22.04.2022 | Gentherapie in der Onkologie | Info Pharm

Gentherapie gegen MLD

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 4/2022

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Auszug

Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene, lebensbedrohliche Erbkrankheit, bei der durch eine fehlerhafte Kodierung des Enzyms Arylsulfatase A (ARSA) schwere Schäden an Nervenzellen hervorgerufen werden. Die seit Ende 2020 zugelassene Gentherapie mit Atidarsagen autotemcel (Libmeldy®) kann den ARSA-Mangel bei noch symptomfreien Kindern ausgleichen. Der Nutzen wurde bis dato an 29 Betroffenen bestimmt. Zwei Jahre nach der einmaligen Gabe erreichten die Kinder einen kognitiven und motorischen Entwicklungsfortschritt, der dem von gesunden Gleichaltrigen entsprach. Die Verhandlungen über die Kostenerstattung mit dem GKV-Spitzenverband dauern noch an. …
Metadaten
Titel
Gentherapie gegen MLD
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
22.04.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 4/2022
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-022-2334-0

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