Einmal-Gentherapie bei SMA auch bei Kindern bis 21 Kilogramm sicher

Die Zulassung von Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) bei spinaler Muskelatrophie (SMA) im Mai 2020 stützte sich auf Daten zu Kindern mit einem Körpergewicht von weniger als 8,5 kg [Day JW et al. Lancet Neurol. 2021;20:284-93; Mendell JR et al. N Engl J Med. 2017;377:1713-22]. Die finalen Ergebnisse der SMART-Studie erweitern nun die bereits vorliegenden Erfahrungen zur Sicherheit und Wirksamkeit der Einmal-Gentherapie auf schwerere Kinder mit einem Körpergewicht von mehr als 8,5 und bis zu 21 kg [Mc Millan HJ et al. 28. Jahrestagung World Muscle Society, Charleston 2023, Präsentation O 20]. Wie Prof. Dr. Günther Bernert, Kinderarztpraxis Schumanngasse, Wien, Österreich, berichtete, schloss die Studie 24 Kinder im Alter zwischen 1,5 und 9,1 Jahren ein. 45,8 % von ihnen wiesen eine SMA Typ 2 und 75,0 % drei SMN2-Genkopien auf. 79,2 % waren mit Nusinersen und 8,3 % mit Risdiplam vorbehandelt. …