Tempora mutantur – warum neue Therapien einen Wandel in der Versorgungslandschaft erfordern

Gentherapeutika haben das Potenzial, bisher unheilbare Erkrankungen kausal, d. h. unmittelbar am Ort des genetischen Defekts, zu behandeln. Dieser Wirkansatz spielt in der Kinderneurologie eine große Rolle, wo sich viele der erblichen Erkrankungen manifestieren. Bis dato waren diese monogenetischen Erkrankungen nicht oder nur symptomatisch behandelbar. Die Pipelines in der Medikamentenentwicklung sind voll. Auch bei großen und volkswirtschaftlich sehr relevanten Erkrankungsgruppen z. B. in der Neuroonkologie, bei der Alzheimer-Demenz, beim M. Parkinson oder anderen Erkrankungen in der Erwachsenenneurologie befinden sich zahlreiche neue Arzneimittel in späten Phasen der klinischen Prüfung oder bereits in Zulassung. Neben den klassischen Gentherapeutika drängen auch unzählige RNA-Therapeutika in den Markt, die allesamt gemeinsam haben, dass sie außergewöhnlich teuer und aufwendig in der Anwendung und Langzeitnachsorge sind. Ist unser Gesundheitssystem ebenso wie die Versorgungslandschaft der Anwendungszentren adäquat auf diesen medizinisch bahnbrechenden Fortschritt vorbereitet? …