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24.05.2021 | Gentherapie | Zertifizierte Fortbildung Neurologie | Ausgabe 5/2021

Neuromuskuläre Erkrankungen
InFo Neurologie + Psychiatrie 5/2021

Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie -ein Update

Zeitschrift:
InFo Neurologie + Psychiatrie > Ausgabe 5/2021
Autoren:
Dr. med. Svenja Brakemeier, Prof. Dr. med. Christoph Kleinschnitz, PD Dr. med. Tim Hagenacker
zum Fragebogen im Kurs
Der Erkrankungsverlauf und die damit verbundenen Möglichkeiten von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) haben sich seit dem Einsatz von Gentherapien stark verändert. Kinder mit SMA Typ 1, die im Rahmen des natürlichen Krankheitsverlaufs vor dem 24. Lebensmonat versterben würden, erlernen das Laufen. Die weitere Aufarbeitung pathophysiologischer Grundlagen ist essenziell zur Weiterentwicklung der Therapiemöglichkeiten. Parallel zu der kausalen medikamentösen Therapie spielt aber auch ein multidisziplinärer Therapieansatz eine wichtige Rolle. ...

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Literatur
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