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Gentherapie reduziert die Blutungsrate bei Hämophilie B Hemgenix® - Faktor IX wird aktiviert

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Auszug

Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix®) von CSL Behring ist die erste zugelassene Gentherapie bei Hämophilie B. Bei der Erkrankung ist die Aktivität des Gerinnungsfaktors IX als Folge eines monogenetisch X-chromosomal vererbten Defekts im Faktor-IX-Gen reduziert. Die Faktor-IX-Substitution reduziert die Lebensqualität, es treten Durchbruchblutungen und Gelenkschmerzen auf. Etranacogen dezaparvovec besteht aus einer Codon-optimierten DNA-Sequenz des menschlichen Gerinnungsfaktors IX. Die Gentherapie wurde im Februar 2023 in der Europäischen Union zugelassen und ist seit Mai 2023 auf dem deutschen Markt verfügbar. In der zulassungsrelevanten HOPE-B-Studie verringerte Etranacogen dezaparvovec die annualisierte Blutungsrate (primärer Endpunkt) um 64%, behandlungsbedürftige Blutungen um 73% und die bereinigte jährliche Gelenkblutungsrate um 80%. …
Titel
Gentherapie reduziert die Blutungsrate bei Hämophilie B
Hemgenix® - Faktor IX wird aktiviert
Verfasst von
Philipp Grätzel von Grätz
Publikationsdatum
30.08.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 14/2024
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-024-4227-2

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