Gentherapie reduziert die Blutungsrate bei Hämophilie B Hemgenix® - Faktor IX wird aktiviert
- 30.08.2024
- Gentherapie
- Pharmaforum
- Verfasst von
- Philipp Grätzel von Grätz
- Erschienen in
- MMW - Fortschritte der Medizin | Ausgabe 14/2024
Auszug
Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix®) von CSL Behring ist die erste zugelassene Gentherapie bei Hämophilie B. Bei der Erkrankung ist die Aktivität des Gerinnungsfaktors IX als Folge eines monogenetisch X-chromosomal vererbten Defekts im Faktor-IX-Gen reduziert. Die Faktor-IX-Substitution reduziert die Lebensqualität, es treten Durchbruchblutungen und Gelenkschmerzen auf. Etranacogen dezaparvovec besteht aus einer Codon-optimierten DNA-Sequenz des menschlichen Gerinnungsfaktors IX. Die Gentherapie wurde im Februar 2023 in der Europäischen Union zugelassen und ist seit Mai 2023 auf dem deutschen Markt verfügbar. In der zulassungsrelevanten HOPE-B-Studie verringerte Etranacogen dezaparvovec die annualisierte Blutungsrate (primärer Endpunkt) um 64%, behandlungsbedürftige Blutungen um 73% und die bereinigte jährliche Gelenkblutungsrate um 80%. …
Anzeige
- Titel
-
Gentherapie reduziert die Blutungsrate bei Hämophilie B
Hemgenix® - Faktor IX wird aktiviert - Verfasst von
-
Philipp Grätzel von Grätz
- Publikationsdatum
- 30.08.2024
- Verlag
- Springer Medizin
- Schlagwörter
-
Gentherapie
Hämophilie
Gelenkschmerzen
Allgemeinmedizin - Erschienen in
-
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 14/2024
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560 - DOI
- https://doi.org/10.1007/s15006-024-4227-2