SMA-Gentherapie mit signifikantem Effekt

Der Ersatz des bei SMA fehlenden SMN1-Gens ist das Ziel einer neuen Gentherapie von Novartis. In zwei Studien ist nun ein signifikanter Effekt von intrathekalem Onasemnogen-Abeparvovec (OAV101 IT) auf die motorischen Fähigkeiten und den Krankheitsverlauf im Vergleich zu einer Scheinintervention beobachtet worden: In der Phase-III-Studie STEER führte die Behandlung mit OAV101 IT zu einer statistisch signifikanten Verbesserung von 2,39 Punkten auf der Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) [Weber C et al. Brain Dev. 2024;46:89-198; Coratti G et al. Eur J Neurol. 2024]. In der STRENGTH-Studie [Data on file. Novartis, 2025; Novartis Pharma GmbH, Nürnberg] zeigte sich eine Stabilisierung für die gesamte Studienpopulation über 52 Wochen. Die Zunahme vom Ausgangswert bis zur 52. Woche im HFMSE-Least-Squares (LS)-Gesamtwert betrug 1,05. In beiden Studien wurden auch unerwünschte Ereignisse beobachtet, in der Studie STEER waren diese jedoch ähnlich häufig wie in der Kontrollgruppe. In der STRENGTH-Studie erlebten 48,1 % unerwünschte Ereignisse, die vermutlich in Zusammenhang mit der Studienbehandlung standen. Ein Abbruch der Studie war in keinem Fall notwendig. …