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Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin 18/2022

18.10.2022 | Hämophilie | Pharmaforum

Weitgehende Blutungsfreiheit als Ziel

Gentherapie bei schwerer Hämophilie A zugelassen

verfasst von: Dr. med. Ellen Jahn

Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Ausgabe 18/2022

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Auszug

Ende August 2022 erhielt die Einmaltherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) die EU-Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A. Diese wird durch einen Mangel an dem Gerinnungsfaktor VIII verursacht. Prof. Johannes Oldenburg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin und des Hämophiliezentrums Bonn, sieht in der Gentherapie für einige Menschen mit schwerer Hämophilie A die Chance, über mehrere Jahre einen ausreichenden protektiven Gerinnungsfaktorspiegel zu erreichen.
Metadaten
Titel
Weitgehende Blutungsfreiheit als Ziel
Gentherapie bei schwerer Hämophilie A zugelassen
verfasst von
Dr. med. Ellen Jahn
Publikationsdatum
18.10.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 18/2022
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-022-2009-2

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