Hämophilie A und B: Neue Daten zur Therapie

Auszug

Aufgrund eines Mangels an funktionsfähigem Faktor-VIII bzw. Faktor-IX kommt es bei 5.000 bzw. 20.000 männlichen Neugeborenen zu Blutgerinnungsstörungen. Die Faktorersatztherapie bildet nach wie vor den Eckpfeiler der Hämophiliebehandlung. Aktuelle Daten belegen nun die Wirksamkeit und gute Verträglichkeit der rekombinanten Ersatzfaktoren Efmoroctocog alfa (Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein mit verlängerter Halbwertszeit, rFVIIIFc; Elocta^®) bei primär unbehandelten Patienten (PUP) mit Hämophilie A sowie Eftrenonacog alfa (Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein mit verlängerter Halbwertszeit, rFIXFc; Alprolix^®) für die Therapie von PUP mit Hämophilie B. Die betroffenen Kinder hatten signifikant weniger Blutungsereignisse. Hochtitrige Hemmkörper entwickelten sich nicht oder nur in geringem Maße [Königs C et al. BDC. 2020;Abstr PB29; Nolan Bet al. ISTH. 2020;Abstr PB0956]. …