Die prophylaktische Substitutionsbehandlung bei Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel) ist eine Erfolgsgeschichte der Herstellung von Gerinnungsfaktorenkonzentraten aus Spenderplasma. Inzwischen haben sich rekombinante Faktorenkonzentrate bewährt, die auch mit modifizierten Genkonstrukten für Gerinnungsfaktor VIII hergestellt werden, um die pharmakologischen Eigenschaften zu verbessern. An diese über viele Jahre erfolgreiche Entwicklung von Faktorenkonzentraten zur erfolgreichen Behandlung von Patienten mit Hämophilie hat sich nun die Neuigkeit eines Faktor-VIII-Mimetikums in Form eines monoklonalen Antikörpers angeschlossen, der bereits vor Jahren in Japan entwickelt wurde. Emicizumab ist ein humanisierter, bispezifischer monoklonaler Antikörper zur therapeutischen Anwendung bei Hämophilie A. Mit diesem Therapeutikum wird die Behandlung des hereditären Gerinnungsdefekts erstmals nach einem völlig neuen Wirkprinzip durchgeführt. Der spezifische Antikörper simuliert die Eigenschaften des Gerinnungsfaktors VIII als Kofaktor für die Bildung des Tenasekomplexes mit den Gerinnungsfaktoren IX und X. Damit kann unter Alltagsbedingungen eine ausreichende Thrombin- und Fibrinbildung erreicht werden.
