13.11.2024 | Hereditäre ATTR-Amyloidose | Pharmaforum
Detaillierte Studienergebnisse für Vutrisiran verfügbar
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
NeuroTransmitter
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Ausgabe 11/2024
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Auszug
Zu dem RNAi-Therapeutikum Vutrisiran (Amvuttra®) liegen nun detaillierte Ergebnisse der Phase-III-Studie HELIOS-B vor. Das Medikament eignet sich für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie. Die Studie zeigte insgesamt eine signifikante Reduktion der primären Endpunkte der Gesamtsterblichkeit und kardiovaskulärer Ereignisse von 28 % in der Gesamtpopulation und von 33 % in der Monotherapiepopulation, die nicht Tafamidis als Baseline-Therapie erhielt. In der Doppelblindphase von 33 bis 42 Monaten reduzierte sich die Gesamtsterblichkeit in der Gruppe, die mit dem Wirkstoff behandelt wurde, um bis zu 36 % . Die Behandlung erwies sich als sicher und verträglich. …