Behandlung des hereditären Angioödems: Fortschritte und Versorgungslücken

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der plötzlich und wiederholt Schwellungen an unterschiedlichen Stellen des Körpers auftreten können. Im Bereich der Atemwege sind diese potenziell lebensbedrohlich. Da weder der Zeitpunkt der Attacken noch deren Lokalisation oder Stärke vorhersehbar sind, ist die Lebensqualität der betroffenen Patient*innen häufig massiv beeinträchtigt. Therapeutisch gab es in den letzten Jahren und Jahrzehnten wichtige Fortschritte. So wurden die Betroffenen durch die Möglichkeit der Selbstverabreichung der Medikamente in die Lage versetzt, schnell auf HAE-Attacken zu reagieren. Ein weiterer Meilenstein war die Etablierung der Langzeitprophylaxe, welche für einen Teil der Patient*innen eine langfristige Attackenfreiheit gewährleisten kann. Ungeachtet dieser Fortschritte sind alle Betroffenen angehalten, Medikamente für die Akutbehandlung stets mit sich zu tragen. Das Patient*innenkollektiv ist sehr heterogen und erfordert im Einzelfall immer eine individuelle Therapieplanung. Wichtig dabei ist, die Managementoptionen den jeweiligen Lebenssituationen anzupassen, was jederzeit vorkommen kann. In der Praxis kann die Umsetzung des Therapiekonzepts mit verschiedenen Herausforderungen verbunden sein. Diese sollen anhand verfügbarer Daten und eigener Erfahrungen in der vorliegenden Publikation thematisiert werden, um aufzuzeigen, mit welchen Problemen Patient*innen und Behandler*innen konfrontiert sind und wie diese Barrieren möglicherweise abgebaut oder überwunden werden können.

https://doi.org/10.1007/s40629-025-00358-4